3歲男童患罕見肉芽腫病 北京臍帶血有望救他一命

來源:社會新聞 2016-05-06 15:21:54

本報訊(記者代麗麗)3歲的軒軒(化名)患上了一種叫做慢性肉芽腫病的罕見病,因為免疫功能缺陷而常常全身多部位發生感染。5月3日上午,上海複旦大學附屬兒科醫院使用一份來自北京市臍帶血庫的臍帶血為其進行了造血幹細胞移植,移植過程很順利。目前,小患者的情況穩定。

據介紹,慢性肉芽腫病是一種遺傳性中性粒細胞功能缺陷,屬於罕見病。患者表現為嚴重反複的細菌、真菌和結核等感染,並伴異常的炎症反應,導致慢性腸炎、限製性肺病、脈絡視網膜炎和肉芽腫。據2000年的報道,該病總死亡率21%,僅22%的患者可以生存至20歲以上。而造血幹細胞移植能使患者獲得正常的中性粒細胞恢複正常的免疫功能,使疾病得以根治,這是目前唯一的治愈手段。

小軒軒出生1個月時就因肺炎住院,而出院後依舊經常出現腸道感染、肛周膿腫、肺部感染等情況,全家人帶著軒軒輾轉多家醫院進行治療,最終在上海複旦大學附屬兒科醫院免疫科被確診患有慢性肉芽腫病。為小軒軒進行診治的王曉川教授是國內最早開展慢性肉芽腫病診斷的知名專家,他建議軒軒接受造血幹細胞移植,來徹底治愈該病。但由於移植的醫療費用較高,軒軒的父母選擇了保守治療。雖然每天吃藥打針預防感染,但軒軒還是經常因感染而住院。

2015年9月,軒軒又因為肺部感染入院,王教授再次建議軒軒進行造血幹細胞移植。孩子轉到上海複旦大學附屬兒科醫院血液科後,血液科專家翟曉文主任和錢曉文主任按照患者的條件決定使用臍帶血造血幹細胞來為小軒軒進行移植。經過配型查詢,幸運的是軒軒很快就從北京市臍帶血庫找到了配型相合的臍帶血。北京臍血庫迅速將這份救命的臍帶血送往上海。

對於用臍帶血造血幹細胞移植治療兒童慢性肉芽腫病,錢曉文主任認為從國際上和該院的治療情況來看,臍帶血移植是目前治療慢性肉芽腫病一種不錯的治療選擇,他們科室自去年開始慢性肉芽腫病的臍帶血造血幹細胞移植以來,已治療了8例患者,年齡最小的隻有5月齡,最大的也才5歲。錢主任介紹說,臍帶血造血幹細胞移植完成後,待小患者的外周血細胞計數達到植入標準並保持穩定,造血細胞為供者來源,免疫係統功能重建後,移植就算成功了。未來還會對軒軒進行基因檢測來觀察突變的基因是否得到了修正。移植後軒軒還需服用數月的抗排異藥物和預防感染藥物,隨著免疫功能的恢複,一般移植後1年內可逐步減量至停用所有藥物。到那時軒軒就有望重新獲得健康的身體,與同齡的小朋友一樣快樂成長。J205

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